Ausztrál tudósok szerint a BGP-15 áttörést jelenthet a halálos kimenetelű, és mindeddig kezelhetetlen ritka betegség, a Duchenne-szindrómaként ismert izomsorvadás terápiájában is.
Az ilyen betegeknél kisgyermekkorban kacsázó járás, lábujjhegyen járás, testtartási zavar lép fel. A gyermek nem tud felállni, lépcsőn járni, 10–12 éves korára már teljesen mozgáskorlátozott. A kór főleg fiúkat betegít meg, 3600 élve született fiúból egynél fordul elő. Lányokban sokkal ritkábban található meg, ők inkább hordozzák a betegséget, azaz nem betegek, csak genetikai állományukban van ott a hibás gén. Az X-kromoszómához kötött betegség az esetek mintegy 30 százalékban újonnan alakul ki, valamilyen káros hatás következtében. Az ilyen betegeknél az izomsejtek helyét az izommunkára képtelen zsírszövet és kötőszövet tölti ki, emiatt a beteg egyre erőtlenebb lesz, míg végül önmagát sem tudja ellátni.
Az ausztrálok egereken végzett vizsgálatai szerint – erről jelent meg közlemény a Nature-ben – a magyar molekula nem gyógyítja ugyan a szindrómát, de jelentősen lassíthatja a betegség kifejlődését. A várakozások szerint, amennyiben a hatóanyagból gyógyszer lesz, annak szedése esetén az érintettek csak 30 éves koruk körül kerülnek tolószékbe és akár 40–50 éves korukig is élhetnek. A cikk is visszaigazolja azt a várakozást, hogy az ígéretes vegyület egy olyan új gyógyszerosztály megjelenéséhez vezethet, amely nemcsak a diabétesz kezelésében nyújt komoly lehetőséget, hanem olyan más, az öregedési folyamatokkal összefüggő betegségek esetében is reményt jelenthet, amelyek kezelése eddig nem volt megoldott.
forrás: nol.hu