Példátlan génszerkesztést hajtottak végre egy emberben

2020. 03. 10.
|
A CRISPR génszerkesztési eljárásnak nagy jövőt szánnak az orvosok, főleg azért, mert egyszerűbb, gyorsabb és olcsóbb, mint a többi génszerkesztési eljárás, amire lehetőség van. Egyelőre azonban emberi szervezeten belül még nem dolgoztak vele, csak a szervezetből eltávolított sejteken, valamint embriókon, néhány esetben kifejezetten illegálisan.

Megtörtént azonban most az első procedúra, amikor testen belül végeztek CRISPR génszerkesztést: az amerikai Oregon Egészségügyi és Tudományos Egyetem Casey Szemintézetében, ahol egy ritka, öröklődő vaksággal járó betegséget, a Leber-féle veleszületett vakság 10-es típusát gyógyították vele – írja az IFL Science. Ez a betegség általában azoknál jelentkezik, akiknek megvan a CEP290 gén egy bizonyos mutációja, ők pedig az életük első tíz éve során valamikor teljesen megvakulnak, vagy már alapvetően vakon születnek.

A mutáció meggátolja a retina fénygyűjtő sejtjeinek megfelelő működését.

A hagyományos génterápia, ami nem szerkeszti, hanem simán kicseréli a géneket, nem alkalmazható ennél a betegségnél, mert a pótlásra szolgáló gének túl nagyok ahhoz, hogy a módosított vírusok képesek legyenek elvinni őket a szervezeten belül oda, ahol működhetnének.

Bár még nem biztos, hogy a CRISPR génszerkesztés sikerült, az biztos, hogy ez az első eset, amikor emberi testen belül végezték el az eljárást. A kutatóorvosok bizakodók, és remélik, hogy ha sikerül az eljárás, akkor más veleszületett betegségekre is sikerülhet így megoldást találni.

Az egyórás műtét alatt az orvosok három csepp folyadékot juttattak el a retina hátuljához, ebben a folyadékban volt a génszerkesztő mechanizmus. Itt a mutálódott CEP290 gént a sejteken belül az eljárás megszerkeszti. A gén mindkét végén vágásokat ejt a módszer, hogy a DNS újra összekapcsolódhasson, és a sejtek egészségesek, funkcionálisak maradhassanak. Ahhoz, hogy a beteg újra lásson, a sejtek egytizedének-egyharmadának kellene működőképesnek lennie, ezért egyelőre elég bizonytalan, hogy tényleg sikerrel járnak-e.

Az eljárás minimális veszélyekkel járt, hiszen csak a szemre koncentrálódik, a legrosszabb, ami történhet, az az, hogy a beteg nem nyeri vissza a látását. Ha az eljárás sikeres lesz, 18 újabb betegen próbálják majd ki.

Forrás: 24.hu

#KORONAVÍRUS

Regisztrált fertőzött:
3 816
Aktív eset:
1 311
Gyógyult:
1 996
Elhunyt:
509
Karanténban:
11 525
Mintavétel:
174 011
Magyarországi adatok – Legutolsó frissítés dátuma: 2020.05.28. 06:59

A nyitólapról ajánljuk

Friss cikkeink

Májusi akció

Neogranormon kenőcs

25 g

1 400 Ft

56 Ft/g
Vény nélkül kapható gyógyszer

Cationorm® műkönny szemcsepp

10 ml

2 535 Ft

253,5 Ft/ml
Gyógyászati segédeszköz*

Flebaven 1000 mg tabletta

60 db

4 565 Ft

76,1 Ft/db
Vény nélkül kapható gyógyszer

Smecta® 3 g por szuszpenzióhoz

10 db

1 070 Ft

107 Ft/db
Vény nélkül kapható gyógyszer

Zovirax DUO 50 mg/g és 10 mg/g ajakherpesz krém

2 g

2 020 Ft

1010 Ft/g
Vény nélkül kapható gyógyszer

Ophylosa® oldatos szemcsepp

10 ml

1 520 Ft

152 Ft/ml
Orvostechnikai eszköz*

Sperti Preparation H® végbélkúp

12 db

2 590 Ft

215,8 Ft/db
Vény nélkül kapható gyógyszer

Apranax Dolo 100 mg/g gél

100 g

1 970 Ft

19,7 Ft/g
Vény nélkül kapható gyógyszer

Idelyn Beliema® Effect hüvelytabletta

10 db

3 400 Ft

340 Ft/db
Gyógyászati segédeszköz*

Normaflore belsőleges szuszpenzió

20×5 ml

2 410 Ft

24,1 Ft/ml
Vény nélkül kapható gyógyszer

Nurofen® Rapid Forte 400 mg lágy kapszula

20 db

2 250 Ft

112,5 Ft/db
Vény nélkül kapható gyógyszer

Magnézium Béres 375 mg + B6 filmtabletta

30 db

1 740 Ft

58 Ft/db
Vény nélkül kapható gyógyszer

Salvequick® Aqua Resistant vízálló sebtapasz

28 db

680 Ft

24,3 Ft/db
Orvostechnikai eszköz*

Fenistil 1 mg/g gél

50 g

2 240 Ft

44,8 Ft/g
Vény nélkül kapható gyógyszer

Nicorette® Quickspray 1 mg/adag szájnyálkahártyán alkalmazott oldatos spray

1 adagoló tartály

3 970 Ft

3970 Ft/adagoló tartály
Vény nélkül kapható gyógyszer

Béres Szemerő Lutein Forte filmtabletta

90 db

6 530 Ft

72,6 Ft/db
Étrend-kiegészítő készítmény**

Blend-a-dent extra erős protézisrögzítő krém

47 g

1 240 Ft

26,4 Ft/g
Orvostechnikai eszköz*

Diclac® Dolo 50 mg/g gél

100 g

2 220 Ft

22,2 Ft/g
Vény nélkül kapható gyógyszer

Voltaren Dolo 25 mg bevont tabletta

20 db

1 970 Ft

98,5 Ft/db
Vény nélkül kapható gyógyszer
A kockázatokról és a mellékhatásokról olvassa el a betegtájékoztatót, vagy kérdezze meg kezelőorvosát, gyógyszerészét!
* A kockázatokról olvassa el a használati útmutatót, vagy kérdezze meg kezelőorvosát!
** Étrend-kiegészítő, nem helyettesíti a kiegyensúlyozott, vegyes étrendet és az egészséges életmódot.

Hírlevél feliratkozás

A hírlevélküldő szolgáltatás – rajtunk kívülálló okok miatt – nem támogatja a Freemail-es és Citromail-es címeket, hibák léphetnek fel!
Kérjük, használjon más e-mail szolgáltatót (pl: gmail.com)!
Az űrlap kitöltése, az adatok megadása önkéntes.

Aktuális magazinunk

Magazin címlap Már elérhető a a Szimpatika magazin 2020. márciusi száma!

Ingyenes magazinunkat a képre kattintva töltheti le!
A korábbi számokat ide kattintva érheti el