HIV-vírust használtak immunhiánnyal született gyerekek génterápiájához
Sikerült működő immunrendszert létrehozni olyan gyerekeknél, akik anélkül születtek. Ezt egy génterápiával érték el, amelyhez hatástalanított HIV-vírust használtak a kutatók. A kísérleti kezelést 50 csecsemőnél és kisgyereknél alkalmazták, és az eredmények szerint két kivétellel minden gyereknek kialakult az egészséges immunrendszere.
„Vettünk valamit, ami egyébként halálos betegséget okozna, és a gyerekek többségénél egyetlen kezelés hatékonynak bizonyult” – közölte Donald Kohn, a Kaliforniai Egyetem (UCLA) Mattel Gyermekkórházának orvosa, a kutatás vezetője.
A kezelésen átesett gyerekek már iskolába járhatnak, és normális életet élhetnek, anélkül, hogy attól kellene tartaniuk, hogy egy fertőzés életveszélyes lehet számukra. Azon a két gyereken, akiknél nem vált be a génterápia, később sikeres csontvelő-átültetéssel tudtak segíteni. Az orvosok szerint hosszabb idő kell ahhoz, hogy kiderüljön, meggyógyultak-e a gyerekek, eddig azonban úgy tűnik, hogy jól vannak.
A gyerekek súlyos kombinált immunhiányos szindrómában (SCID) szenvedtek. A betegséget egy öröklött genetikai hiba okozza, emiatt a csontvelő nem képes egészséges vérsejteket előállítani, amelyek az immunrendszert alkotják. Kezelés nélkül a gyerekek gyakran csak egy-két évet élnek.
Egy genetikailag megfelelő testvértől származó csontvelőátültetéssel gyógyítható a betegség, de a legtöbb gyereknek nincs megfelelő donorja és a kezelés kockázattal is jár. A betegeket jelenleg hetente kétszer antibiotikummal és baktériumellenes antitestekkel kezelik, de ez nem jelent tartós megoldást. Az orvosok szerint a génterápia az lehet: eltávolítják a beteg vérsejtjeinek egy részét, egy hatástalanított HIV-vírus segítségével beillesztik a gyerekeknek szükséges gén egészséges változatát, és a sejteket infúzión keresztül visszaadják.
A cikkben hivatkozott linkek:
Olvasna még a témában?
A nyitólapról ajánljuk
Friss cikkeink
- Az sem jó, ha túl sok van belőle és az sem, ha kevés
- Nyári hajproblémák és megelőzésük
- Köszméte, avagy a vitaminokban gazdag egres
- Tévhitek a napozásról és a naptejről
- Nyáron gyakoribb a kontaktlencse miatti fertőzés
- Törpemalacokat és kutyákat vizsgáltak az ELTE kutatói
- Miért rosszabbodnak a refluxos panaszok nyáron?
- Ezért igyunk fügefalevél-teát!
- Milyen betegségeket kaphatunk el az élővizekben vagy a strandon?
- Hűtsd le magad belülről
- Egy kézzel élők mindennapjait segíti a Semmelweis Egyetem videósorozata
- Egy betegség, amely fellángol a kávétól
Hírlevél
Feliratkozom a Szimpatika hírlevelekre, ezzel elfogadom az Adatkezelési Tájékoztatóban olvasható feltételeket, és hozzájárulok, hogy a szimpatika.hu a megadott e-mail címemre hírlevelet küldjön, valamint saját és partnerei üzleti ajánlataival felkeressen.
Az űrlap kitöltése, az adatok megadása önkéntes.
Kérjük, használjon más e-mail szolgáltatót (pl: gmail.com)!