Szimpatika – HIV-vírust használtak immunhiánnyal született gyerekek génterápiájához

Sikerült működő immunrendszert létrehozni olyan gyerekeknél, akik anélkül születtek. Ezt egy génterápiával érték el, amelyhez hatástalanított HIV-vírust használtak a kutatók. A kísérleti kezelést 50 csecsemőnél és kisgyereknél alkalmazták, és az eredmények szerint két kivétellel minden gyereknek kialakult az egészséges immunrendszere.

„Vettünk valamit, ami egyébként halálos betegséget okozna, és a gyerekek többségénél egyetlen kezelés hatékonynak bizonyult” – közölte Donald Kohn, a Kaliforniai Egyetem (UCLA) Mattel Gyermekkórházának orvosa, a kutatás vezetője.

A kezelésen átesett gyerekek már iskolába járhatnak, és normális életet élhetnek, anélkül, hogy attól kellene tartaniuk, hogy egy fertőzés életveszélyes lehet számukra. Azon a két gyereken, akiknél nem vált be a génterápia, később sikeres csontvelő-átültetéssel tudtak segíteni. Az orvosok szerint hosszabb idő kell ahhoz, hogy kiderüljön, meggyógyultak-e a gyerekek, eddig azonban úgy tűnik, hogy jól vannak.

A gyerekek súlyos kombinált immunhiányos szindrómában (SCID) szenvedtek. A betegséget egy öröklött genetikai hiba okozza, emiatt a csontvelő nem képes egészséges vérsejteket előállítani, amelyek az immunrendszert alkotják. Kezelés nélkül a gyerekek gyakran csak egy-két évet élnek.

Egy genetikailag megfelelő testvértől származó csontvelőátültetéssel gyógyítható a betegség, de a legtöbb gyereknek nincs megfelelő donorja és a kezelés kockázattal is jár. A betegeket jelenleg hetente kétszer antibiotikummal és baktériumellenes antitestekkel kezelik, de ez nem jelent tartós megoldást. Az orvosok szerint a génterápia az lehet: eltávolítják a beteg vérsejtjeinek egy részét, egy hatástalanított HIV-vírus segítségével beillesztik a gyerekeknek szükséges gén egészséges változatát, és a sejteket infúzión keresztül visszaadják.